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6月23日，Madrigal Pharmaceuticals(MDGL.US)在歐洲肝臟研究協會年會(EASL 2023)上公布了在研非酒精性脂肪性肝炎(NASH)療法resmetirom的關鍵性3期臨床試驗的詳細結果。結果顯示，resmetirom不但在多種患者亞群中達到試驗的主要終點，而且非侵入性影像學和生物標志物數據支持resmetirom為廣泛患者提供癥狀緩解。

Resmetirom是一款潛在“first-in-class”甲狀腺激素受體(THR)-β口服選擇性激動劑，已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定。利用基于核磁共振的無創檢測手段對肝臟脂肪水平的評估顯示，接受劑量為100 mg的resmetirom治療52周后，患者肝臟脂肪水平平均降低51%。肝纖維化、肝臟體積和脾臟體積也顯著降低。

NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的更晚期形式。據估計，全球超過20%的成年人患有NAFLD。NASH是導致肝臟相關死亡的主要原因，對全球衛生系統造成日益加重的負擔。此外，NASH患者，特別是那些具有更多代謝風險因素(高血壓、合并2型糖尿病)的患者，心血管不良事件的風險增加，發病率和死亡率也相應提高。

去年12月，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布關鍵性臨床試驗MAESTRO-NASH達到組織學主要終點。更多接受resmetirom治療的患者獲得NASH癥狀緩解，非酒精性脂肪肝活動評分(NAS)降低≥2分，且肝纖維化無惡化;以及肝纖維化至少改善一個階段，且NAS無惡化。