6月9日，國家醫保局發布《2023年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》，新版醫保目錄調整工作即將展開。
與往年相比，此次新文件的變動主要集中在《申報指南》。例如，在目錄內西藥和中成藥申報范圍方面，《申報指南》新增2023年12月31日協議到期，適應癥或功能主治未發生重大變化，因適應癥或功能主治與醫保支付范圍不一致，主動申請調整支付范圍的談判藥品。
企業7月開始申報，預計11月發布新版目錄
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2023年國家藥品目錄調整分為準備、申報、專家評審、談判、公布結果5個階段。
“今年的醫保目錄調整，實際上在延續過去每年度常態化動態調整的機制，但是今年目錄在很多方面都存在一些優化的情況，例如適應癥、擬納入藥品目錄的非獨家藥品，采用競價等方式同步確定醫保支付標準，并且取消過去醫保支付很多的規則。”中國政法大學政治與公共管理學院副教授廖藏宜表示，在這種情況下，藥品要想進入國家醫保目錄，就需要拿出更加全面科學準入標準。
按照國家醫保局公布的工作計劃，繼2023醫保目錄調整工作方案、調整指南征求意見稿發布后，將繼續修訂完善談判藥品續約等規則。企業申報、形式審查以及對通過形式審查藥品的公示公告將在7月-8月進行。
隨后在8月-9月進入專家評審階段，與去年的計劃相比，國家醫保局將今年計劃中的談判/競價階段延長為9月-11月，期間將開展測算評估、溝通交流以及現場談判/競價，最后組織談判成功和簡易續約的企業簽署協議。藥品目錄調整結果、新版藥品目錄預計將在今年11月公布。
6款新冠藥還有5款未入醫保目錄
新冠藥、罕見病藥及兒童藥依然是2023年醫保目錄調整的側重點。
此次申報指南征求意見稿也提及新冠治療藥物相關內容，專門提出了“符合本條件的新冠治療用藥，可按程序申報”，并對新冠治療藥物專門做了說明、對新獲批適應癥藥物的表述也做了細化，而去年對新冠治療藥物的相應表述為“納入《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行第九版）》的藥品”。
2022年國內獲批上市的新冠口服藥僅有Paxlovid、真實生物的阿茲夫定、默沙東公司的莫諾拉韋三款。最終，阿茲夫定談判成功。截至目前，國內已獲批上市的新冠小分子口服藥有6款，包括輝瑞Paxlovid和默沙東的莫諾拉韋膠囊的2款進口藥物，以及真實生物的阿茲夫定、君實生物的氫溴酸氘瑞米德韋片（民得維）、先聲藥業的先諾特韋片/利托那韋片組合包裝（先諾欣）和眾生藥業的來瑞特韋（樂睿靈）4款國產藥物。
多款新獲批罕見病用藥待申報
罕見病方面，此次申報指南表示，2023年6月30日前經國家藥監部門批準上市，說明書適應證或功能主治中包含有衛生健康委《第一批罕見病目錄》所收錄罕見病的藥品可按程序申報。
《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，截至今年2月，基于《第一批罕見病目錄》，已有199種藥物在全球上市，僅涉及87種罕見病。103種藥物在我國上市，涉及47種罕見病；其中73種藥物已納入醫保，涉及31種罕見病。這意味著國內獲批上市的罕見病藥物中，納入醫保的比例已經超過70%，極大地降低了罕見病患者的負擔。備受外界關注的罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA），如今已有諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散兩款藥物先后被納入國家醫保藥品目錄，后者降幅更高達94.07%。但目前仍有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費高達幾十萬元到上百萬元，大量罕見病治療需求仍無法滿足。
今年6月，北海康成的氯馬昔巴特口服溶液已獲批可治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢；今年5月，阿斯利康的硫酸氫司美替尼膠囊獲批治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的1型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者；2022年9月，南京百鑫愉醫藥2.2類新藥依達拉奉舌下片獲批上市，適應癥為抑制肌萎縮側索硬化（ALS）所致功能障礙的進展。
“罕見病用藥的續保是大家重點關注的方面。”中國政法大學政治與公共管理學院副教授廖藏宜曾建議，針對一些被調出國家醫保目錄的罕見病用藥，建議醫保局應通過“惠民保”及醫療救助體系內兜底保障，建設起多層次的醫療保障制度體系。
兒童用藥今年1-5月已獲批上市34個
兒童藥方面，申報指南顯示，2023年6月30日前經國家藥監部門批準上市，納入衛生健康委等部門《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》《第二批鼓勵研發申報兒童藥品清單》《第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單》以及《第一批鼓勵仿制藥品目錄》《第二批鼓勵仿制藥品目錄》的藥品可以按程序申報。
我國有近2.5億名兒童，但與之對應的是兒童用藥的短缺。2015年以來，國家有關部委就多次發布鼓勵兒童藥物研發、加快兒童專用藥優先審批的鼓勵政策。據統計，《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》《第二批鼓勵研發申報兒童藥品清單》《第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單》共涉及105個鼓勵研發申報兒童藥品。截至2021年底，其中的15個藥品已獲批上市，24個藥品在申請藥品上市許可或開展臨床試驗。就在今年5月底，國家衛生健康委網站公示了《第四批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》，再納入了29種藥品，包括吉妥珠單抗/吉妥單抗、硝唑尼特、噴他脒、博舒替尼等。
近年來，我國兒童用藥申報量、獲批量均呈現明顯上升趨勢。據統計，2019年至2022年，共有158個兒童用藥獲批上市，且獲批數量逐年遞增。2023年1-5月，已有34個兒童用藥獲批上市，超過去年同期。新獲批兒童用藥包括單克隆抗體、13價肺炎球菌疫苗等重要品種和劑型，涵蓋了兒童多發病常見病、急危重癥、罕見疾病等領域。
同時，國家醫保藥品目錄也納入越來越多的兒童用藥。國家藥監局表示，國家醫保部門及時將符合條件的兒童藥納入醫保藥品目錄。按通用名稱計，現行目錄內兒童藥總數約600種，覆蓋腫瘤、抗感染、消化等多個治療領域，基本能夠滿足參保兒童的臨床用藥需求。
